Entscheidungsstichwort (Thema)
frühe Nutzenbewertung. Orphan Drug. anwendungsbegleitende Datenerhebung. nicht quantifizierbarer Zusatznutzen. angemessener Erstattungsbetrag. SMS. Risdiplam
Tenor
Der Antrag wird abgelehnt.
Die Antragstellerin hat die Kosten des Verfahrens zu tragen.
Der Streitwert wird auf 2.500.000,-- € festgesetzt.
Gründe
I.
Die Antragstellerin, ein pharmazeutisches Unternehmen, begehrt der Sache nach, die Durchführung von Beschlüssen des Antragsgegners zur Forderung einer Anwendungsbegleitenden Datenerhebung und einer Beschränkung der Versorgungsbefugnis des Gemeinsamen Bundesausschusses nach§ 35a Abs. 3b Sozialgesetzbuch Fünftes Buch (SGB V) einstweilig zu stoppen.
Die Antragstellerin vertreibt das verschreibungspflichtige Evrysdi® mit dem Wirkstoff Risdiplam in Deutschland. Das Arzneimittel ist von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) am 26. März 2021 als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (sog. Orphan Drug) nach derVO (EG) Nr. 141/2000 zugelassen worden. Das zugelassene Anwendungsgebiet lautete zunächst: „Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten ab einem Alter von zwei Monaten, mit einer klinisch diagnostizierten SMA Typ I, Typ II oder Typ III oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.“ Bereits zuvor, am 19. Februar 2019 war die „orphan designation“ unter der Nr. EU/3/19/2145 erteilt worden (vgl. Anl. AST 3, https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/evrysdi#ema-inpage-item-assessment-history). Die SMA ist eine seltene, fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die etwa eines von 10.000 Neugeborenen betrifft. Sie ist die häufigste erbliche Erkrankung mit Todesfolge im Säuglingsalter. Bei SMA werden Nervenzellen, die Muskelbewegungen steuern, geschädigt. Dies führt zum fortschreitenden Verlust dieser Zellen. Dadurch leiden die Betroffenen unter zunehmender Muskelschwäche sowie unter Muskelschwund (Muskelatrophie) und Lähmungserscheinungen. Zur Behandlung der SMA sind neben Evrysdi® die Arzneimittel Spinraza® (Wirkstoff Nusinersen) sowie Zolgensma® zugelassen (Wirkstoff Onasemnogen Abeparvovec, ursprünglich „das teuerste Arzneimittel der Welt“). Der Wirkstoff Nusinersen wird als Dauertherapie stationär intrathekal („in den Liquorraum“) durch Lumbalpunktionen in das Rückenmark verabreicht. Der Wirkstoff Onasemnogen Abeparvovec ist eine Gentherapie, die aufgrund der damit verbundenen Risiken ebenfalls nur stationär angewendet wird. Der Wirkstoff Risdiplam wird als Lösung oral eingenommen und kann ambulant eingesetzt werden.
Die Antragstellerin zeigte von Anfang an dem Antragsgegner gemäߧ 35a Abs. 1 Satz 16 SGB V unwiderruflich an, dass eine uneingeschränkte Nutzenbewertung für das neue Arzneimittel durchgeführt werden solle.
Mit Beschluss vom 7. Oktober 2021 leitete der Antragsgegner ein Verfahren zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) gemäߧ 35a Abs. 3b SGB V für Evrysdi® ein.
Im Nutzenbewertungsverfahren stellte er mit Beschluss des vom 21. Oktober 2021 in zwei von sechs Patientenpopulationen je einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen fest. Auf dieser Grundlage vereinbarten die Antragstellerin und der Spitzenverband Bund der Krankenkassen (GKV-Spitzenverband) den angemessenen Erstattungsbetrag.
Der Antragsgegner beschloss nach Durchführung des Stellungnahmeverfahrens am 21. Juli 2022 (BAnz AT 12.08.2022 B2) die hier streitbefangene AbD
„in Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL), Anlage XII - Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach§ 35a SGB V Risdiplam (spinale Muskelatrophie); Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen
I. In Anlage XII werden den Angaben zur Nutzenbewertung von Risdiplam gemäß dem Beschluss vom 21. Oktober 2021 nach Nummer 4 folgende Angaben angefügt:
Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung und von Auswertungen nach § 35a Abs. 3b Satz 1 SGBV für den Wirkstoff Risdiplam:
Das zugelassene Anwendungsgebiet gemäß Fachinformation lautet zum Zeitpunkt des Inkrafttretens des vorliegenden Beschlusses wie folgt:
Evrysdi wird angewendet (….).
Der pharmazeutische Unternehmer hat einen Antrag auf Anwendungsgebietserweiterung gestellt. Nach Anwendungsgebietserweiterung soll das Anwendungsgebiet von Risdiplam wie folgt lauten:
Evrysdi wird angewendet zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) bei Patienten mit einer klinisch diagnostizierten Typ-1-, Typ-2- oder Typ-3-SMA oder mit einer bis vier Kopien des SMN2-Gens.
Dem Beschluss wird die Anwendung des Wirkstoffs Risdiplam im Rahmen der Behandlung von Patienten gemäß Anwendungsgebietserweiterung zugrunde gelegt.
1. Anforderungen an die anwendungsbegleitende Datenerhebung und von Auswertungen
Die Begründung zur Erforderlichkeit einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung für den Wirkstoff Risdiplam zum Zwecke der Nutzenbewertung ergibt sich aus dem verfahrenseinleitenden Beschluss zur Forderung einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung vom 7. Oktobe...
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