Sommer, SGB V § 35a Bewertung des Nutzens von Arzneimitt ... / 2.2.2 Neue Wirkstoffe

Rz. 12

§ 35a Abs. 1 enthält die Grundregeln für das Verfahren der Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen. Der Gemeinsame Bundesausschuss ist zuständig für die Bewertung des Nutzens von erstattungsfähigen Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen. Neue Stoffe im Sinne dieser Vorschrift sind Wirkstoffe, deren Wirkung bei der erstmaligen Zulassung durch die zuständige Behörde oder durch die Europäische Kommission der medizinischen Wissenschaft nicht allgemein bekannt sind (so auch § 2 Abs. 1 AM-NutzenV) und die daher der Verschreibungspflicht unterliegen (§ 48 Abs. 1 Satz 1 Nr. 3 AMG sowie die Verordnung [EG] Nr. 726/2004). Im Umkehrschluss folgt daraus, dass die Neuregelung nicht für Generika oder sonstige Arzneimittel mit Wirkstoffen, deren Wirkung der medizinischen Wissenschaft allgemein bekannt ist, gilt.

Rz. 12a

Durch die Entscheidung des BSG v. 22.2.2023 (B 3 KR 14/21 R) waren Zweifel entstanden, ob tatsächlich sämtliche erstattungsfähige Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen der Nutzenbewertung mit anschließender Preisverhandlung unterliegen. Das BSG hatte insofern die Auffassung vertreten, § 35a biete dem Gemeinsamen Bundesausschuss keine Rechtsgrundlage für eine Bewertung des Zusatznutzens, wenn eine zweckmäßige Vergleichstherapie nicht bestimmt werden könne, weil es sich bei dem Arzneimittel um einen (therapeutischen) "Solisten" handele; ein begonnenes Nutzungsbestimmungsverfahren sei dann zu beenden. Mit der Änderung von Abs. 1 Satz 1 durch das ALBVVG (vgl. Rz. 4l) hat der Gesetzgeber klargestellt, dass nach der Systematik der §§ 35a und 130b für jedes erstattungsfähige Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, das keiner Festbetragsgruppe zugeordnet wird, zwingend ein Erstattungsbetrag durch Vereinbarung oder Festsetzung bestimmt werden muss und der Gemeinsame Bundesausschuss hierfür im Rahmen der Nutzenbewertung eine zweckmäßige Vergleichstherapie festzulegen hat. Der Gesetzgeber sah die ansonsten entstehende Lücke im System der Preisregulierung für neue Arzneimittel als nicht akzeptabel an (BT-Drs. 20/7397 S. 57).

Rz. 13

Die Nutzenbewertung gilt hingegen auch für Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen, die pharmakologisch-therapeutisch vergleichbar mit Festbetragsarzneimitteln sind und daher in eine Festbetragsgruppe einbezogen werden können (Abs. 1 Satz 4). Für den Nachweis des Zusatznutzens gelten bei Arzneimitteln mit Wirkstoffen, die pharmakologisch-therapeutisch mit Festbetragsmitteln vergleichbar sind, die Anforderungen für den Nachweis einer therapeutischen Verbesserung entsprechend § 35 Abs. 1b S. 1 bis 5. Das bedeutet, es ist ein Nachweis insbesondere durch Endpunktstudien zu erbringen. Bei Endpunktstudien handelt es sich um Studien, in denen das primäre Zielkriterium ein sog. harter klinischer Endpunkt (z. B. Herzinfarkt) und kein Surrogatparameter (z. B. Cholesterinsenkung) ist. Gegenüber dem bislang geltenden Recht bleiben somit die materiellen Voraussetzungen für eine Einbeziehung solcher Arzneimittel in die Festbeträge unverändert. Lediglich das Verfahren für die Einbeziehung in die Festbeträge wird verkürzt. Der Gesetzgeber rechtfertigt dies mit der besonderen Sachlage bei pharmakologisch-therapeutisch vergleichbaren Wirkstoffen (BT-Drs. 17/2431 S. 21). Hier gilt die widerlegliche Vermutung, dass diese Molekülvariationen in eine Festbetragsregelung einbezogen werden können. Insofern wird der Gemeinsame Bundesausschuss von der Pflicht zur Prüfung des Vorliegens einer therapeutischen Verbesserung freigestellt. Er kann Molekülvariationen unmittelbar in eine bestehende Festbetragsgruppe mit pharmakologisch-therapeutisch vergleichbaren Wirkstoffen eingruppieren. Ob ein Arzneimittel pharmakologisch-therapeutisch vergleichbar mit Arzneimitteln in einer bestehenden Festbetragsgruppe ist, ergibt sich unmittelbar aus der amtlichen Anatomisch-Therapeutisch-Chemischen Klassifikation (ATC-Klassifikation) nach § 73 Abs. 8 Satz 5. Das Deutsche Institut für Medizinische Dokumentation und Information (DIMDI) gibt seit dem 1.1.2004 die jährlich aktualisierte amtliche Fassung der ATC-Klassifikation mit definierten Tagesdosen (DDD, Defined Daily Doses) heraus. In der ATC-Klassifikation werden Wirkstoffe nach dem Organ oder Organsystem, auf das sie einwirken, und nach ihren chemischen, pharmakologischen und therapeutischen Eigenschaften in verschiedene Gruppen eingeteilt.